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Última actualización: 30/3/2020
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Ref. ID 99634
 
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Rehman A, Baloch NU-A, Janahi IA. Lumacaftor–ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR
The New England Journal of Medicine (N Engl J Med)
29 de octubre 2015
Volumen 373 nº 18 página(s) 1783

Los autores comentan el ensayo clínico de Wainwright et al-99349 sobre tratamiento de la fibrosis quística con la combinación de lumacaftor + ivacaftor.

Los ensayos clínicos con estos fármacos sólo han incluido pacientes con un FEV1 inicial de menos de 40% del valor predicho. Sólo 52 pacientes en los ensayos TRAFFIC y TRANSPORT y ninguno en varios otros ensayos tenían este valor tan bajo. Puesto que en los países pobres la mayoría de los pacientes son diagnosticados al final de la infancia (cuando la enfermedad puede estar ya muy avanzada), es necesario evaluar mejor la eficacia de la combinación, en pacientes con función pulmonar más afectada que los de los ensayos clínicos.

Además, el coste actual de la combinación de lumacaftor + ivacaftor es de casi 300.000 $ al año, mucho más alto que el del tratamiento convencional, que cuesta menos de 300 $ al año.

Dado que la magnitud de la modificación de la función pulmonar observada con lumacaftor + ivacaftor se situó “en el margen de las magnitudes de modificación observadas en los ensayos clínicos sobre otros tratamientos de la fibrosis quística”, también se debería evaluar la coste-efectividad de este tratamiento.