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Última actualización: 7/7/2020
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O'Sullivan BP, Orenstein DM, Milla CE. Pricing for orphan drugs: will the market bear what society cannot?
Journal of the American Medical Association (JAMA)
2 de octubre 2013
Volumen 310 nº 13 página(s) 1343-4

La fibrosis quística (FQ) es hereditaria. Afecta a unas 30.000 personas sólo en EEUU. Las enfermedades genéticas raras, como la FQ son consideradas de manera creciente por la industria farmacéutica como nichos únicos de mercado. Se está desarrollando una estructura insostenible de precios de los nuevos fármacos desarrollados para esta y para otras enfermedades raras.

En enero de 2012 la FDA aprobó ivacaftor (Kalydeco®), para el tratamiento de un subgrupo de pacientes con FQ, los que son portadores de una determinada mutación genética, la G551D. Ivacaftor, de Vertex Pharmaceuticals, es el primer fármaco que trata la anomalía molecular, y su introducción en terapéutica ilustra una aplicación de la llamada medicina personalizada. El programa de desarrollo que condujo a su descubrimiento se basó firmemente y se construyó de manera incremental sobre la base de las numerosas contribuciones realizadas a lo largo de tres décadas por una comunidad de investigadores que daba muchos apoyos construidos por y alrededor de los pacientes afectados y sus familias. El trabajo de la comunidad de FQ ha sido presentado como un ejemplo de la manera de avanzar en descubrimientos hacia la curación de una enfermedad rara por una colaboración con la industria.

El entusiasmo por el ivacaftor, sin embargo, fue atemperado con la decisión de Vertex de fijar un precio de 294.000 $ por año de tratamiento, un precio que ha aumentado a 311.000 $ al año, con u coste para un paciente individual de hasta 373.000 $. A diferencia de otros fármacos de coste elevado que se utilizan en períodos breves, ivacaftor probablemente deberá ser tomado durante toda la vida, con un coste potencial de muchos millones. La gran mayoría de los pacientes no pueden pagar este coste; transferir el coste a aseguradoras privadas o federales no resuelve el problema de fondo: una estructura insostenible de precios. Junto al precio inaceptable, hay que tener en cuenta también que el fabricante no desarrolló este fármaco solo.

Al igual que con el desarrollo de muchos otros fármacos, los NIH y otros organismos financiadores apoyaron la investigación que condujo al descubrimiento de la anomalía básica de la FQ y a obtener información detallada sobre la estructura y función de los canales de cloruro. La Fundación de la Fibrosis Quística y otras instituciones contribuyeron al desarrollo de este fármaco con recursos considerables, entre ellos 75 M$ para Vertex y su predecesora Aurora Pharmaceuticals. Además, la Fundación ofreció su Red de Desarrollo Terapéutico para la realización de los estudios clínicos que permitieron que la FDA aprobara el fármaco y que este fuera comercializado. Irónicamente, se pide ahora a los pacientes que aceptaron los riesgos de participar en los ensayos clínicos necesarios para comercializar el fármaco y que dedicaron horas incontables a buscar dinero para la Fundación FQ, que paguen, en la mayoría de los casos a través de sus aseguradoras, un precio desorbitado por un producto que es fruto de su esfuerzo.

Tras algunas consideraciones adicionales el autor concluye del modo siguiente:

“Muchas personas participan en el desarrollo de un fármaco: personas que ponen en riesgo su propia salud como participantes en ensayos, médicos que colaboran en ensayos clínicos en nombre de sus pacientes, y la comunidad científica que desarrolla los conocimientos sobre los mecanismos básicos de la enfermedad. Pacientes, médicos y otros deben participar en el procedimiento de fijación de precios. Un modelo de rentabilidad reducida, sobre todo para los tratamientos para toda la vida, sería éticamente responsable e institucionalmente plausible, pero requeriría que las compañías farmacéuticas desarrollen nuevos modelos y eduquen a los inversores sobre las ventajas a largo plazo de recuperar la confianza del público. A cambio de una mayor transparencia en relación con la estructuras de precios, las compañías promoverán una mejor salud, la confianza del consumidor y los beneficios a largo plazo.”