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Última actualización: 19/8/2019
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Anónimo. Ivacaftor (Kalydeco) for cystic fibrosis
The Medical Letter on Drugs and Therapeutics (Med Lett Drugs Ther)
16 de abril 2012
Volumen 54 página(s) 29-30

La FDA ha autorizado IVACAFTOR, para el tratamiento por vía oral de la fibrosis quística en pacientes mayores de 6 años y la mutación G551D que se identifica en, aproximadamente un 5% de pacientes. Se trata del primer fármaco que actua como potenciador del CFTR o regulador de la conductancia transmembrana, un anión responsable del transporte de iones cloro y bicarbonato. Por ello, ivacaftor estimula el transporte de cloro a través de la membrana en pacientes con la mutación.

Su autorización se ha basado en dos ensayos clínicos en 161 y 52 pacientes en los que ivacaftor mejoró diversos parámetros de función pulmonar frente a placebo a las 48 y 24 semanas.

Los resultados de la investigación orientan hacia unos efectos preliminares positivos que sin embargo, benefician a una minoría de pacientes, aquellos con la mutación.