Sistema de Información Esencial en Terapéutica y Salud

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Última actualización: 12/11/2019
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Anónimo. Thérapie génique: encore peu d'applications pratiques
La Revue Prescrire (Prescrire)
junio 2009
Volumen 29 nº 308 página(s) 461-4

La terapia génica consiste en la inserción deliberada, con finalidad terapéutica, de material genético extraño en el organismo de un paciente.

Sólo una parte de los ensayos sobre terapia génica han sido realizados en el tratamiento de enfermedades monogénicas hereditarias (hemofilia, mucoviscidosis, corea de Huntington, drepanocitosis). La mayoría se han realizado en enfermedades adquiridas (cardiovasculares, cáncer, etc.).

El gen terapéutico es aportado bien directamente en el enfermo (in situ sobre el órgano enfermo o en la circulación general), o bien ex vivo en el interior de células previamente extraidas del paciente, que le son reinyectadas ulteriormente.

Uno de los problemas principales de la terapia génica es encontrar un vector (viral o no viral) que a la vez sea eficaz y esté desprovisto de riesgos importantes. Sin embargo, los vectores disponibles en la actualidad sólo permiten obtener una eficacia limitada (en intensidad y en duración del efecto) de la expresión del gen terapéutico. Además, pueden exponer a riesgos importantes, sobre todo de tipo inmunitario y carcinogénico.

En la actualidad sólo un medicamento de terapia génica ha sido comercializado, en China (en 2004). Se basa en restaurar la actividad de un gen para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer. Se trata de un transgén p53 inserido en un adenovirus. El dossier de registro describe 150 pacientes con cáncer de vías respiratorias y digestivo, en los que en ensayos clínicos realizados entre 2000 y 2003 se habría demostrado una regresión completa en un 64% de los casos, comparado con 19% en el grupo control, ambos tratados también con radioterapia.

Se incluye una tabla con terminología de esta área:

Quimera: Molécula compuesta por diversos fragmentos procedentes de organismos diferentes.

Monogénica: Se dice de las enfermedades hereditarias que dependen de la mutación de un solo gen.

Oligonucleótido: Secuencia corta de nucleótidos (de ARN o ADN), con unas decenas de bases.

Protooncogén: molécula que acelera la proliferación celular. Cuando se convierte en hiperactivo, se transforma en oncogén y desencadena la proliferación celular anárquica.

Transgén: secuencia aislada de un gen, transferida de un organismo a otro.