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Última actualización: 29/11/2020
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Ref. ID 82991
 
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Heemstra HE, de Vrueh RL, van Weely S, Büller HA, Leufkens HGM. Predictors of orphan drug approval in the European Union
European Journal of Clinical Pharmacology (Eur J Clin Pharmacol)
mayo 2008
Volumen 64 nº 5 página(s) 545-52

El objetivo de este estudio fue identificar factores predictivos de la aprobación por la EMEA de medicamentos huérfanos. Se halló que la aprobación de nuevos medicamentos huérfanos se asocia fuertemente a que la compañía solicitante haya obtenido anteriormente la aprobación de otro medicamento huérfano (OR=3,9). Los fármacos objeto de estudio fueron los siguientes:

- agalsidasa alfa (enfermedad de Fabry)

- agalsidasa ß (ídem)

- miglustat (enfermedad de Gaucher)

- ácido carglúmico (déficit en N-acetilglutamato sintetasa)

- trióxido arsénico (leucemia promielocítica aguda)

- anagrelida (trombocitopenia esencial)

- busulfán (tratamiento acondicionador antes de trasplante de células hemopoyéticas)

- nitisinona (tirosinemia de tipo I)

- iloprost (hipertensión pulmonar primaria y varias formas secundarias)

- alglucosidasa alfa [enfermedad de Pompe (tesaurismosis de glucógeno de tipo II)]

- bosentano (hipertensión pulmonar tromboembólica o no)

- ibuprofeno (para el ductus arteriosus)

- imatinib (leucemia mieloide crónica)

- laronidasa (mucopolisacaridosis de tipo I)

- pegvisomant (acromegalia)

- galsulfasa [mucopolisacaridosis IV (síndrome de Maroteaux-Lamy)]

- acetato de ziconitida (dolor crónico que requiere analgesia intraespinal)

- acetato de zinc dihidrato (enfermedad de Wilson)

- cladribina (leucemia de células peludas)

- dexrazoxano (extravasaciones de antraciclinas)

- imatinib (tumores de estroma gastrointestinal)

- celecoxib (poliposis adenomatosa familiar)

- porfimero sódico (displasia de grado elevado en el esófago de Barrett)

- desferasirox (como quelante en sobrecarga de hierro)

- mitotano (carcinoma suprarrenal)

- oxibato sódico (narcolepsia)

- sildenafilo (hipertensión pulmonar tromboembólica o no)

- sitaxentano (ídem)

- sunitinib (tumores malignos del estroma gastrointestinal)

- sunitinib (carcinoma renal)

- imatinib (leucemia linfoblástica aguda)

- imatinib (dermatofibrosarcoma protuberans)

- dasatinib (leucemia linfoblástica aguda)

- dasatinib (leucemia mieloide crónica)

- sorafenib (carcinoma hepatocelular)
ACIDO CARGLÚMICO, ACROMEGALIA, ADENOMA COLORRECTAL, AGALSIDASA, AGALSIDASA ALFA, AGALSIDASA BETA, AINE, ALFA-GLUCOSIDASA, ANAGRELIDA, ANTRACICLINA, ANTRACICLINAS, ARSÉNICO, BOSENTÁN, BOSENTANO, BUSULFÁN, CÁNCER RENAL, CARCINOMA ADRENOCORTICAL, CARCINOMA HEPÁTICO, CARCINOMA RENAL, CELECOXIB, CLADRIBINA, CLOFARABINA, COX1/COX2, DASATINIB, DÉFICIT DE N-ACETILGLUTAMATO SINTETASA, DEXRAZOXANO, DISCRASIAS HEMÁTICAS, DOLOR CRÓNICO, DUCTUS, EMEA, ENDOCRINOLOGÍA, ENFERMEDAD DE FABRY, ENFERMEDAD DE GAUCHER, ENFERMEDAD DE POMPE, ENFERMEDAD DE WILSON, EPIDEMIOLOGÍA, ESOFAGITIS, EXTRAVASACIÓN, FACTORES DE RIESGO, GALSULFASA, GAUCHER, GIST, HEMATOLOGÍA, HIPERTENSIÓN PULMONAR, HIPERTENSIÓN PULMONAR PRIMARIA, IBUPROFENO, ILOPROST, IMATINIB, INHIBIDORES DE LA FOSFODIESTERASA, INHIBIDORES DE LA FOSFODIESTERASA 5, INHIBIDORES DE LA TIROSÍN-QUINASA, LEUCEMIA, LEUCEMIA AGUDA, LEUCEMIA DE CÉLULAS PELUDAS, LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA, LEUCEMIA LINFOIDE AGUDA, LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA, LEUCEMIA PROMIELOCÍTICA AGUDA, MEDICAMENTOS HUÉRFANOS, METALES, MIGLUSTAT, MINERALES, MITOTANO, MUCOPOLISACARIDOSIS, NARCOLEPSIA, NEUROLOGÍA, NITISINONA, OBSTETRICIA, ONCOLOGÍA, OXIBATO, PEDIATRÍA, POLIPOSIS COLORRECTAL, PREVALENCIA, PROSTAGLANDINAS, QUELANTES, QUIMIOTERÁPICOS ANTINEOPLÁSICOS, REGISTRO, REGULACIÓN, REVISIÓN, SILDENAFILO, SITAXENTÁN, SORAFENIB, SUNITINIB, TESAURISMOSIS, TIROSINEMIA, TRASPLANTE, TRASPLANTE DE CÉLULAS PROGENITORAS, TRASPLANTE DE MÉDULA ÓSEA, TRIÓXIDO DE ARSÉNICO, TROMBOCITOPENIA, TUMORES DEL ESTROMA, ZICONOTIDA, ZINC