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Última actualización: 12/8/2020
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Taylor P. FDA grants surprise OK to Sarepta’s DMD therapy after earlier rejection
PMLiVE (PMLiVE)
13 de diciembre 2019
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Cuatro meses después de haber rechazado la autorización de comercialización del fármaco golodirsén (Vyondys 53®), la FDA ha concedido una autorización acelerada. En agosto de 2019 la FDA había hecho pública su preocupación por el riesgo de infección asociado a la infusión intravenosa, así como a su toxicidad renal.

La compañía Sarepta recurrió la decisión y la FDA ha autorizado el producto con efectos inmediatos.

Ahora la FDA informa que es razonablemente probable que golodirseno dé lugar a un efecto clínico beneficioso en la atrofia muscular de Duchenne, y que esta decisión tiene en cuenta “los riesgos potenciales asociados al fármaco, la naturaleza debilitante de la enfermedad y su pronóstico, así como la falta de tratamientos disponibles.

Golodirsén es el segundo producto de Sarepta autorizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, tras eteplirseno (Exondys 51®), que fue autorizado en 2016, y cuyas ventas en los primeros nueve meses del año fueron de unos 287 M$.

Al igual que su predecesor, golodirsén (Vyondys 53®) incrementa la producción de distrofina en la célula muscular. Utiliza el mismo mecanismo de “salto del exón”, pero en los pacientes con mutación del exón 53, en lugar de la mutación en el exón 51, sobre la que actúa eteplirsén (Exondys 51®). Los pacientes con esta mutación constituyen alrededor de 8% de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, y los que tienen una mutación en el exón 51 son un 13% de la totalidad de los pacientes.

Vyondys 53® será comercializado a un precio “en paridad con el de Exondys 51®”, que cuesta unos 300.000 $ por paciente y año. Se prevé que compita en el mercado con viltolarseno, un producto de la compañía NS Pharma que actúa por el mismo mecanismo.

La compañía Sarepta tiene un tercer producto en desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne llamado casimerseno, dirigido a las mutaciones del exón 45.

También desarrolla terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, administrable en una sola dosis. A principios de 2019 ya disponía de resultados de ensayos en fase I con este producto.