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Última actualización: 19/7/2019
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Jones G. Orphan drugs market to soar to $224bn by 2024. Cell and gene therapies to fuel growth
PMLiVE (PMLiVE)
25 de abril 2019
página(s) 2

Un análisis de prospectiva de mercado de Evaluate Pharma predice que el crecimiento del mercado mundial de medicamentos huérfanos será de 12% hasta 2024, comparado con un crecimiento de los medicamentos no huérfanos de 6%.

Se citan terapias celulares y génicas recientemente autorizadas, como Yescarta® y el fármaco para la distrofia retiniana hereditaria de Spark.

Siete de los primeros 20 medicamentos huérfanos en ventas en el mundo son de terapia celular o de terapia génica.

La compañía líder es Celgene, con predominio de las ventas de lenalidomida (Revlimid®) para el mieloma múltiple, seguida de cerca por AbbVie, Johnson & Johnson y Novartis. Se prevé que una parte importante de estos medicamentos serán para oncohematología. En el primer trimestre de 2019 Celgene vendió lenalidomida por valor de 2.600 M$.

La adquisición de pequeñas compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos por grandes compañías farmacéuticas seguirá dominando las estrategias de ventas. Recientemente Roche adquirió Spark (y su fármaco voretigene neparvovec, Luxturna®) por 4.800 M$, y Novartis adquirió AveXis y su candidato a tratamiento para la atrofia muscular espinal (Zolgensma®) por 8.700 M$.

En EEUU en 2018, el coste medio por paciente y año del tratamiento con los 100 medicamentos huérfanos de ventas más altas fue de 150.854 $, comparado con 33.654 $ para los medicamentos no huérfanos.

Se comenta asimismo que estas proyecciones dependen de si se van a mantener los precios elevados de los nuevos medicamentos, y de si serán financiados por los sistemas sanitarios.