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Última actualización: 17/11/2017
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Naci H, Smalley KR, Kesselheim AS. Characteristics of preapproval and postapproval studies for drugs granted accelerated approval by the US Food and Drug Administration
Journal of the American Medical Association (JAMA)
15 de agosto 2017
Volumen 318 nº 7 página(s) 626-36

El objetivo de este estudio fue caracterizar el tipo de ensayos clínicos que confirmen la eficacia y de otros estudios realizados después de la autorización, relativos a los fármacos autorizados por la FDA por un procedimiento acelerado entre 2009 y 2013.

En este período la FDA autorizó 22 fármacos para 24 indicaciones. Los fármacos fueron los siguientes: bevacizumab, ofatumumab, pralatrexato, dasatinib, everólimo, lapatinib, nilotinib, brentuximab vedotina, criizotinib, deferiprona, caproato de hidroxiprogesterona, romidepsina, bedaquilina, carfilzomib, omacetaxina mepesuccinato, ponatinib, vincristina liposomal, pomalidomida, ibrutinib, deferasirox, idursulfatasa y pertuzumab.

Se identificaron 30 estudios, relativos a 24 indicaciones (19 en oncología). El número mediano de participantes en los ensayos anteriores a la autorización fue de 132 (IQR=89-224). Ocho estudios incluyeron menos de 100 participantes y 20 (67%) menos de 200. Al cabo de un seguimiento mínimo de tres años, 19 de 38 (50%) estudios confirmatorios exigidos por la FDA habían sido terminados, de ellos 18 publicados.

Veinticinco de los 38 (66%) examinaron eficacia clínica, 7 (18%) los resultados de un seguimiento más prolongado (que en el ensayo clínico original), y 6 (16%) sobre efectos adversos.

Se cumplió la exigencia de la FDA y se demostró eficacia en 10 de 24 indicaciones (42%), sobre la base de ensayos clínicos en los que se evaluaron variables subrogadas. De las 14 de 24 indicaciones sobre las que no se habían reunido todos los datos requeridos completos, por lo menos uno de los ensayos de confirmación no confirmó la supuesta eficacia del fármaco (en dos casos), había sido interrumpido (en dos) o estaba retrasado en más de un año (en tres).

Los autores concluyen que de 22 fármacos con 24 indicaciones a los que la FDA había otorgado un procedimiento acelerado de autorización entre 2009 y 2013, con frecuencia se confirmó la eficacia en ensayos posteriores a la autorización tras por lo menos tres años desde la autorización, aunque los ensayos anteriores y los posteriores a la autorización presentaron numerosos elementos comunes, entre ellos el uso de variables subrogadas.

[También tiene mucho interés el hecho de que tres años después de la autorización sólo unos pocos centenares de pacientes han recibido el nuevo fármaco, en muchos casos. Esto sugiere que el perfil de efectos adversos tarda muchos años en ser conocido.]