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Última actualización: 30/10/2019
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Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young J, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors
The New England Journal of Medicine (N Engl J Med)
10 de julio 2017
página(s) 1

ANTECEDENTES: El emicizumab (ACE910) acopla el factor IX activado y el factor X y así restaura la función del factor VIII activado, que es deficitario en personas con hemofilia A. En este ensayo clínico en fase III se evaluó la inyección profiláctica semanal de emicizumab en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

MÉTODOS: Se reclutó a participantes de 12 años de edad o más. Los que habían recibido anteriormente un tratamiento episódico con productos que cortocircuitan la cascada de la coagulación fueron aleatorizados en proporción 2:1 a profilaxis con emicizumab (grupo A) o ninguna profilaxis (grupo B). La variable principal fue la diferencia de las tasas de incidencia de hemorragia. Los participantes que habían recibido anteriormente tratamiento profiláctico con productos que cortocircuitan la cascada recibieron profilaxis con emicizumab (grupo C).

Ensayo clínico HAVEN 1, financiado por Hoffmann-La Roche y Chugai Pharmnaceutical, registrado en ClinicalTruials.gov con el nº NCT02622321).

RESULTADOS: Participaron 109 pacientes de sexo masculino. La tasa anual de incidencia fue de 2,9 (IC95%, 1,7-5,0) entre los asignados a emicizumab (n=35), comparado con 23,3 (IC95%, 12,3-43,9) entre los asignados a ninguna profilaxis (n=18), cifras que determinan una diferencia de 87% favorable a la profilaxis (p<0,001).

22 participantes del grupo A (63%) no presentaron ninguna hemorragia, comparado con uno (6%) en el grupo B.

Entre 24 participantes del grupo C, la profilaxis con emicizumab dio lugar a una tasa de incidencia de hemorragia significativamente más baja en un 79% que la tasa anterior con productos que cortocircuitan la cascada (p<0,001).

En conjunto se registraron 198 acontecimientos adversos en 103 participantes que recibieron emicizumab. Los más frecuentes fueron reacciones en el punto de inyección (en 15% de los pacientes). Se registraron microangiopatía trombótica y trombosis en dos participantes que habían recibido múltiples infusiones de concentrado de complejo protrombínico activado para el tratamiento de un episodio hemorrágico. No se detectaron anticuerpos contra el fármaco.

CONCLUSIONES: En participantes con hemofilia A sin inhibidores, la profilaxis con emicizumab se asoció a una tasa de incidencia de hemorragia significativamente más baja de hemorragia.