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Última actualización: 22/6/2017
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Berkovic SF. Cannabinoids for epilepsy — Real data, at last
The New England Journal of Medicine (N Engl J Med)
25 de mayo 2017
Volumen 376 nº 21 página(s) 2075-6

Es significativo que el NEJM se preste a publicar el primer ensayo clínico con distribución aleatoria sobre cannabidiol en el tratamiento del síndrome de Dravet. Es el signo de la “normalización” del uso terapéutico de los cannabinoides.

Hasta hace poco, muchos niños con epilepsia grave e retraso intelectual no recibían un diagnóstico específico. Con los avances en neurología, genética y neuroimagen, se pueden identificar formas específicas de epilepsia que da lugar a retraso mental.

El síndrome de Dravet es una de las formas mejor conocidas de estos tipos de epilepsia grave, y casi en todos los casos se debe a mutaciones que ocasionan una pérdida de función en el gen SCN1A (que codifica la subunidad alfa-1 del canal de sodio regulado por el voltaje), lo que lo convierte en un síndrome clínico y molecular relativamente homogéneo. El SCN1A se encuentra principalmente en interneuronas inhibidoras; aunque no se conocen todos los detalles de su fisiopatología, a nivel simple el síndrome de Dravet parece ser debido a falta de inhibición de las células piramidales, lo que daría lugar a un estado de hiperexcitabilidad. Los niños son normales hasta que las convulsiones comienzan aproximadamente a la edad de 6 meses, a menudo en ocasión de una fiebre alta; las convulsiones se van haciendo refractarias, y hacia el segundo año de vida el desarrollo se enlentece e incluso regresa. La mayoría de los afectados sufre un grado considerable de incapacidad intelectual, convulsiones y un riesgo alto de muerte prematura.

En el ensayo clínico de Devinsky et al-XXXXXX publicado en este mismo número, se halló que la frecuencia de las convulsiones se redujo de manera significativamente más pronunciada con cannabidiol que con placebo; la tasa de incidencia de falta de convulsiones fue de 5% con cannabidiol comparado con 0% con placebo.

En algún punto de este editorial se cita un estudio en el que se halló que los padres que hacen esfuerzos enormes para conseguir cannabis para sus hijos notifican una tasa de respuestas más alta que los padres que lo pueden obtener con facilidad.

El cannabidiol no está desprovisto de efectos indeseados. La tasa de retiradas en el grupo aleatorizado a tratamiento activo fue elevada; los efectos adversos más frecuentes fueron vómito, pérdida de apetito y diarrea. Con más experiencia es posible que estos efectos indeseados se puedan minimizar con ajustes de dosis y otras medidas.

Uno de los principales objetivos en el campo del síndrome de Dravet y otras encefalopatías genéticas consiste en desarrollar tratamientos de precisión, es decir, dirigidos a corregir el defecto genético causante. Dado que el síndrome de Dravet se debe a un defecto genético único, constituye una diana atractiva para la medicina de precisión.

Es de esperar que en el futuro se publiquen más ensayos clínicos sobre la aplicabilidad de los cannabinoides en el tratamiento de muchos otros síndromes de epilepsia infantil y en pacientes adultos con epilepsia.


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