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Última actualización: 16/10/2019
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Ref. ID 100531
 
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Anónimo. Éliglustat
La Revue Prescrire (Prescrire)
abril 2016
Volumen 36 página(s) 256-7

En los pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1, el tratamiento de elección es la sustitución de la enzima deficitario por la administración intravenosa de la enzima recombinante imiglucerasa. Cuando no se puede utilizar la imiglucerasa, el miglustat por vía oral, un inhibidor de la síntesis de glucosilceramida, puede ser una alternativa. Su eficacia ha sido evaluada sobre todo en ensayos no comparativos en algunas decenas de pacientes y a partir de variables subrogadas. Su eficacia es modesta y de aparición lenta.

El eliglustat es similar al miglustat y ha sido autorizado por vía oral en la UE en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1. No ha sido comparado directamente con miglustat. En un ensayo aleatorizado, no ciego, de 1 año de duración con 159 pacientes ya tratados con imiglucerasa, la enfermedad no se agravó en un 88% de los pacientes, sin diferencia entre los tratados con eliglustat en sustitución de imiglucerasa y los que seguían recibiendo la enzima recombinante. Los datos son demasiado escasos para saber si el eliglustat es por lo menos tan eficaz como la imiglucerasa.

En un ensayo comparativo, doble ciego, comparativo con placebo en 40 pacientes, el eliglustat aumentó la hemoglobinemia y el número de plaquetas, y disminuyó el volumen del bazo, sin efecto demostrado sobre el dolor o la movilidad.

Las posologías autorizadas han sido establecidas a partir de modelos farmacocinéticos, sin haber sido validados en ensayos prospectivos. Hay que vigilar un riesgo de sobredosis en algunos pacientes.

Los efectos adversos del eliglustat son cefalea, mialgias y trastornos digestivos. Hay que vigilar el riesgo de arritmias cardíacas dependientes de la dosis. Dado que es ampliamente metabolizado por el CYP2D6 y, en algunos pacientes por el CYP3A4, y es substrato de la glicoproteína P, hay riesgo de numerosas interacciones.

En conclusión, cuando la imiglucerasa no es aceptable, no se ha establecido que el eliglustat suponga un avance terapéutico frente al miglustat.