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Última actualización: 19/7/2019
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Huntington Study Group. Effect of deutetrabenazine on chorea among patients with Huntington disease. A randomized clinical trial
Journal of the American Medical Association (JAMA)
5 de julio 2016
Volumen 316 nº 1 página(s) 40-50

Este ensayo clínico no bastó para que la FDA autorizara la deutetrabenacina para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.

INTRODUCCIÓN: La incorporación de deuterio a la molécula de la tetrabenacina da lugar a deutetrabenacina, una variante de la molécula que inhibe la metabolización por el CYP2D6 e incrementa la semivida de eliminación de los metabolitos activos de la propia molécula. Podría dar lugar a una exposición sistémica estable al fármaco. El objetivo de este ensayo clínico fue evaluar la eficacia y seguridad de la deutetrabenacina en el tratamiento de la corea asociada a la enfermedad de Huntington.

MÉTODOS: Participaron 90 pacientes adultos con enfermedad de Huntington manifiesta y una puntuación máxima total de corea de 8 o más (escala de 0 a 28 en la que una puntuación baja indica menos corea), que ingresaron en el ensayo entre agosto de 2013 y agosto de 2014. Fueron aleatorizados a deutetrabenacina (n=45; titulada hasta una “dosis óptima” a lo largo de 8 semanas, para mantener el tratamiento durante 4 semanas y realizar un período de lavado de una semana) o placebo (n=45) a doble ciego, en 34 centros de estudio. La variable principal fue la modificación máxima de la puntuación de corea desde el inicio hasta el tratamiento de mantenimiento. El ensayo fue diseñado para detectar una diferencia de 2,7 unidades en la escala de corea. Ensayo clínico registrado en ClinicalTrials.gov con el nº NCT01795859.

RESULTADOS: En el grupo experimental la puntuación mejoró de 12,1 (IC95%, 11,2-12,9) a 7,7 (IC95%, 6,5-8,9), y en el grupo placebo aumentó de 13,2 (IC95%, 12,2-14,3) a 11,3 (IC95%, 10,0-12,5). La diferencia promedio entre grupos fue de -2,5 unidades (IC95%, de -3,7 a -1,3); p<0,001. Las tasas de acontecimientos adversos fueron similares en ambos grupos, también para depresión, ansiedad y acatisia.

CONCLUSIONES Y RELEVANCIA: En pacientes con corea asociada a enfermedad de Huntington, la deutetrabenacina comparada con placebo mejoró los signos motores al cabo de 12 semanas. Es necesario investigar más para evaluar la importancia clínica de la magnitud del efecto y determinar la eficacia e inseguridad del fármaco a largo plazo.
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