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Última actualización: 18/10/2019
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Anónimo. FDA staff critical of Sarepta’s experimental DMD drug In briefing document
DIA Daily (DIA Daily)
22 de abril 2016
página(s) 1

Una vez más, presiones indirectas de las compañías farmacéuticas sobre la FDA, para que apruebe fármacos de eficacia no demostrada.

Funcionarios de la FDA se mostraron críticos respecto al fármaco eteplirseno, cuya aprobación fue solicitada por la compañía Sarepta Therapeutics a la FDA, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Los documentos presentados en una reunión de un comité asesor reflejan dudas sobre la eficacia del fármaco y sobre el diseño del ensayo clínico realizado para probar su eficacia.

En uno de los informes se afirma que los resultados clínicos presentados “en conjunto no ofrecen pruebas estadísticas que confirmen la eficacia del fármaco”. En el informe también se afirma que la compañía sobreestima la cantidad de una proteína, conocida como distrofina, que fue producida por eteplirseno y en qué grado el fármaco ayudó a los muchachos que participaron en una prueba de caminar durante seis minutos.

En este mismo informe se reconocen la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne y la falta de opciones terapéuticas, pero se mantiene que “aunque la FDA está preparada para ser flexible en relación con una enfermedad devastadora sin opciones terapéuticas, flexibilidad no significa aprobar fármacos sobre los que no se han reunido pruebas sustanciales de eficacia”.

Un editorial del WSJ argumenta que la visión negativa que tiene la FDA de eteplirseno se debe a su insistencia dogmática de grandes ensayos clínicos en los que la mitad de los participantes reciben un placebo, lo que constituye un modelo imposible y falto de ética para enfermedades raras como la distrofia muscular de Duchenne. El editorial concluye que es importante aprobar eteplirseno no sólo para ofrecer una posibilidad a los niños afectados, sino también para no desanimar a otras compañías de biotecnología para que investiguen sobre tratamientos para enfermedades raras.