Anónimo. FDA declines application for DMD drug as insufficient
DIA Daily (DIA Daily)
24 de febrero 2016
página(s) 4

La FDA ha rechazado la solicitud de registro de ataluren (Translarna®) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, presentada por la compañía PTC Therapeutics. A pesar de que en un ensayo clínico el fármaco no alcanzó el objetivo esperado de resultados, la compañía siguió adelante con su solicitud, con el [débil] argumento de un análisis de subgrupos: en los pacientes con distrofia menos avanzada se registraron “resultados significativos”.

No se conocen las razones precisas del rechazo. No se descarta que la compañía vuelva a presentar una nueva solicitud más adelante.

ANÁLISIS DE SUBGRUPOS, ATALUREN, DISTROFIA MUSCULAR, DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE, ECC, EEUU, ENFERMEDADES RARAS, ENSAYO CLÍNICO, FDA, JRL, RCT, RECHAZO, REGISTRO, USA